17.1. Введение

Для регистрационных досье высокотехнологичных лекарственных препаратов необходимо соблюдать требования к формату (модули 1 - 5 регистрационного досье), описанные в части I настоящего приложения.

Технические требования к модулям 3 - 5 необходимо применять к высокотехнологичным биологическим лекарственным препаратам, как описано в части I настоящего приложения. Специальные требования к высокотехнологичным лекарственным препаратам, описанные в разделах 17.3, 17.4 и 17.5 настоящей части, объясняют, как требования части I настоящего приложения применяются к высокотехнологичным лекарственным препаратам.

Ввиду специфической природы высокотехнологичных лекарственных препаратов может применяться подход, основанный на анализе риска для определения объема необходимых сведений и требований к качеству, доклиническому и клиническому изучению, для их включения в регистрационное досье в соответствии с применимыми руководствами Союза или при их отсутствии - в соответствии с руководствами государств-членов.

Анализ рисков может включать в себя всю разработку. Факторы риска, которые могут рассматриваться, включают в себя: происхождение клеток (аутологичные, аллогенные, ксеногенные), способность к пролиферации и (или) дифференцировке, способность вызывать иммунный ответ, манипуляции с клетками, комбинация клеток с биоактивными молекулами или медицинскими изделиями, природа генотерапевтического лекарственного препарата, способность к репликации вирусов или размножению микроорганизмов, используемых in vivo, степень интеграции последовательностей нуклеиновых кислот или генов в геном, продолжительность функционирования (существования), риск онкогенности и способ введения или использования.

Неклинические и клинические данные или опыт с другими связанными высокотехнологичными лекарственными препаратами могут также рассматриваться при анализе рисков.

Любое отклонение от требований настоящего приложения должно быть научно обосновано в модуле 2 регистрационного досье. Если проводится анализ рисков, он должен описываться в модуле 2 регистрационного досье. В этом случае необходимо рассмотреть используемую методологию, характер выявленных рисков и влияние результатов подхода, основанного на анализе рисков, на программу разработки и оценки лекарственного препарата. Также необходимо описать любые отклонения от требований настоящего приложения, обусловленные результатами анализа рисков.