17.5.2. Особые требования к генотерапевтическим лекарственным средствам

17.5.2.1. Фармакокинетические исследования у человека.

В фармакокинетических исследованиях у человека необходимо учесть следующее:

исследования распространения (shedding studies), направленные на изучение экскреции генотерапевтических лекарственных препаратов;

исследования биораспределения;

фармакокинетические исследования лекарственного препарата и продуктов экспрессии гена (например, экспрессированные белки или геномные сигнатуры).

17.5.2.2. Фармакодинамические исследования у человека.

В фармакодинамических исследованиях необходимо изучить экспрессию и функции последовательности нуклеиновой кислоты после введения генотерапевтического лекарственного препарата.

17.5.2.3. Исследования безопасности.

В исследованиях безопасности необходимо учесть следующее:

возникновение векторов, способных к репликации;

возникновение новых штаммов;

реассортация существующих геномных последовательностей;

опухолевая пролиферация вследствие вставочного мутагенеза.