Неспособность заявителя предоставить исчерпывающие данные о безопасности и эффективности лекарственного препарата вследствие редкости показания к его применению

Аргументация должна учитывать приемлемые эпидемиологические доказательства количественной характеристики низкой частоты распространенности (болезненности, морбидности) данного заболевания (состояния) во всем мире, а также количественную оценку размера популяции, которая может быть доступна для исследований безопасности и эффективности лекарственного препарата. Необходимо описать предыдущие исследования, проведенные на аналогичных популяциях.

Необходимо отметить, имеет ли лекарственный препарат статус орфанного в государствах - членах Евразийского экономического союза (далее - государство-член, Союз). Вместе с тем такого статуса недостаточно для аргументации неспособности заявителя предоставить исчерпывающие данные о безопасности и эффективности этого препарата.

Необходимо оценить и обсудить возможность выполнения требуемых исследований безопасности и эффективности лекарственного препарата, в том числе проведение совместных многоцентровых исследований.

Оценка возможности выполнения указанных исследований должна включать подробное описание вопросов, касающихся дизайна и статистических аспектов исследований, включая вероятности ошибок, гипотезы, предположения о наборе субъектов исследования и последующем наблюдении, расчете размера выборки и методологии.

Необходимо оценить и проанализировать возможность выполнения других исследований, которые позволят получить более полные данные (пусть и не исчерпывающие) безопасности или эффективности лекарственного препарата. Необходимо проанализировать любые подходящие дизайны исследований, включая поисковые дизайны и другие дизайны, с учетом доступных подходов, в том числе касающихся исследований безопасности и эффективности лекарственного препарата на малых популяциях.