Обеспечение неудовлетворенных медицинских потребностей системы здравоохранения

Применение процедуры условной регистрации лекарственного препарата в целях обеспечения неудовлетворенных медицинских потребностей системы здравоохранения является отличительной особенностью лекарственных препаратов, подходящих для условной регистрации, и связано с конкретной пользой, ожидаемой от применения лекарственного препарата, которая не только превышает установленные на момент его регистрации риски, связанные с применением недостаточно изученного лекарственного препарата, но и иные потенциальные риски, связанные с наличием в регистрационном досье неполных сведений о свойствах такого лекарственного препарата.

Заявитель обязан предоставить подтверждение наличия неудовлетворенной медицинской потребности системы здравоохранения и необходимости внедрения новых методов оказания медицинской помощи (в случае отсутствия удовлетворительных подходов) либо существенного улучшения медицинской помощи по сравнению с одобренными методами ее оказания.

Подтверждение обеспечения неудовлетворенной медицинской потребности системы здравоохранения требует обоснования в индивидуальном порядке. Обоснования должны количественно характеризовать неудовлетворенную медицинскую потребность на основании медицинских или эпидемиологических данных.

В целом основное терапевтическое преимущество, как правило, основывается на значимом улучшении эффективности или клинической безопасности лекарственного препарата (например, положительное влияние на начало или развитие состояния либо снижение морбидности или смертности от заболевания). В исключительных случаях основное терапевтическое преимущество лекарственного препарата может также выражаться в значительном улучшении возможности оказания медицинской помощи (например, если ожидается, что применение нового лекарственного препарата позволит решать серьезные проблемы, связанные с приверженностью терапии, или если терапия позволит проводить амбулаторное лечение вместо лечения исключительно в условиях стационара).

Необходимо продемонстрировать преимущества над существующими методами, применяемыми в клинической практике (при наличии), используя надежное доказательство, как правило, полученное на основе качественно проведенных рандомизированных контролируемых исследований (доказательная демонстрация пользы).

В целях обоснования довода, об обеспеченности неудовлетворенных медицинских потребностей, заявитель обязан предоставить:

критический обзор доступных методов профилактики, медицинской диагностики или лечения с описанием неудовлетворенной медицинской потребности системы здравоохранения;

количественную оценку величины неудовлетворенной медицинской потребности с учетом медико-статистических данных (например, количественные медицинские или эпидемиологические данные);

доказательства того, что регистрация лекарственного препарата позволит обеспечить неудовлетворенные медицинские потребности системы здравоохранения.

Особый подход применяется в случаях, если сравнение с разрешенными методами оказания медицинской помощи включает в себя сравнение с ранее условно зарегистрированными лекарственными препаратами, а в случае орфанных препаратов - если присвоение статуса орфанного лекарственного препарата связанного с его существенной пользой.

При одобрении применения процедуры условной регистрации должно быть установлено, что с помощью рассматриваемого лекарственного препарата могут быть обеспечены неудовлетворенные медицинские потребности системы здравоохранения, тогда как степень обеспеченности будет определяться в течение длительного времени после регистрации лекарственного препарата при выполнении особых обязательств. В случае обоснования обеспеченности неудовлетворенных медицинских потребностей за счет доступа на рынок второго или последующего лекарственного препарата необходимо принимать во внимание клинические данные, накопленные при обращении на рынке первого условно зарегистрированного лекарственного препарата, и те аспекты эффективности и безопасности, которые остаются неизученными в процессе такого обращения.

Пока установленные особые обязательства для лекарственного препарата, зарегистрированного по процедуре условной регистрации еще не выполнены полностью, невозможно установить истинную величину его пользы, поэтому заявление на условную регистрацию нового (второго или последующего) лекарственного препарата возможно в случае, если он может потенциально обеспечить те же неудовлетворенные медицинские потребности системы здравоохранения и при этом имеется научное обоснование того, что такой лекарственный препарат будет их обеспечивать в не меньшей степени, чем первый лекарственный препарат, зарегистрированный по процедуре условной регистрации. Данная ситуация не относится к случаям регистрации скопированного (воспроизведенного, биоаналогичного) орфанного лекарственного препарата при наличии каких-либо прав третьих лиц на интеллектуальную собственность в отношении самого лекарственного препарата или сведений (документов) регистрационного досье.

Преимущества перед существующими вмешательствами могут быть достаточны для подтверждения регистрации орфанного лекарственного препарата, в случае когда такая регистрация основывается только на существенной пользе лекарственного препарата для системы здравоохранения.