1. Обеспечение воспроизводимости результатов клинических исследований

Для регистрации лекарственного препарата должна быть обеспечена воспроизводимость результатов клинических исследований. Это особенно важно в случае проведения экспериментальных исследований, успешный результат которых требует подтверждения в воспроизведенном эксперименте для достижения общего принятия полученных результатов. Вместе с тем клиническая разработка лекарственного препарата отличается от проведения экспериментальных исследований. Цель III фазы клинических исследований заключается в подтверждении данных, полученных на текущий момент в доклинических исследованиях, клинических исследованиях переносимости, клинических исследованиях по подбору доз и других клинических исследованиях II фазы. Основное требование, предъявляемое к документации III фазы клинических исследований, заключается в том, чтобы она состояла из объективных и контролируемых данных надлежащего качества (спланированных, проведенных и включенных в отчеты по результатам проведенных исследований в соответствии с актами органов Союза по применению принципов биостатистики в клинических исследованиях лекарственных препаратов и по принципам выбора контрольной группы в клинических исследованиях). Такие данные должны соответствовать всем следующим критериям достаточности:

размера выборки пациентов;

разнообразие симптомов и проявлений заболевания;

количество исследователей, подтверждающих положительное отношение "польза - риск" в целевой популяции пациентов при целевой дозе и способе применения лекарственного препарата.

Требуемый объем данных подтверждающих исследований III фазы клинических исследований зависит от того, что было установлено в рамках предыдущих фаз клинических исследований этого лекарственного препарата и о степени изученности клинической эффективности и безопасности подобных по действию лекарственных препаратов. Как минимум необходимо одно контролируемое исследование со статистически обоснованными и клинически значимыми результатами. В рамках программы III фазы клинических исследований более рациональным подходом является планирование нескольких исследований по следующим причинам:

отсутствие фармакологического обоснования действия лекарственного препарата (неизвестный механизм действия);

новый фармакологический принцип действия лекарственного препарата;

ограниченность или неубедительность результатов, полученных после проведения I и II фаз клинических исследований лекарственного препарата;

неудачные клинические исследования или неудачные попытки воспроизвести результаты ранее положительных исследований по заявляемой области клинического применения лекарственного препарата;

необходимость подтверждения эффективности и (или) переносимости лекарственного препарата (например, в разных субпопуляциях пациентов, при использовании разной сопутствующей терапии или иных медицинских вмешательств, в отношении иных контрольных вмешательств в группах сравнения и т.д.);

необходимость получения информации о лекарственном препарате по вопросам его клинической эффективности и безопасности в рамках программы III фазы клинических исследований.