6.6. Клинические исследования с участием ранее не получавших лечение пациентов

69. Ранее не получавшими лечение пациентами являются пациенты, которые никогда не получали лечение препаратами свертывания крови (за исключением предыдущего применения компонентов крови). Проведение клинических исследований с участием ранее не получавших лечение пациентов требуется в зависимости от типа изучаемого препарата фактора IX (например, новый препарат на основе модифицированного белка, характеризующийся удлиненным периодом полувыведения). В отношении препаратов фактора IX, полученных из плазмы, при использовании новых способов производства необходимость проведения исследований с участием ранее не получавшим лечение пациентов определяется в индивидуальном порядке. Для новых препаратов, требующих исследования у ранее не получавших лечения пациентов, информацию об отсутствии таких данных необходимо отразить в разделе 4.2 общей характеристики лекарственного препарата. Дозировка и способ введения (при включении информации в инструкцию по медицинскому применению) не утверждаются уполномоченным органом (экспертной организацией) государства-члена до тех пор, пока не будут получены данные об эффективности и безопасности по 20 ранее не получавшим лечение пациентам. Показания для ранее не получавших лечение пациентов основываются на результатах предрегистрационных клинических исследований с оценкой эффективности и безопасности, как минимум у 20 ранее не получавшим лечение пациентам, получивших препарат не менее чем в течение 50 дней введения, и при условии обязательного последующего наблюдения в пострегистрационном периоде, по меньшей мере 20 - 40 ранее не получавшим лечение пациентам, получавших препарат не менее 100 дней введения (из указанного числа пациентов, 20 - участвовавшие в исследовании по оценке эффективности и безопасности и 20 - новые пациенты).

70. Клинические исследования детской популяции с участием ранее не получавших лечение пациентов необходимо начинать после того, как будут завершены и проанализированы результаты исследований 10 пациентов в возрасте до 12 лет, из которых как минимум 5 пациентов, должны быть в возрасте до 6 лет, получивших по 50 дней введения препарата. Также должны быть завершены фармакокинетические исследования с участием детей младше 12 лет.