Эффективность препаратов фактора IX, включая эффективность при хирургическом вмешательстве

51. Оценка клинической эффективности препарата фактора IX должна проводиться как минимум у 20 ранее получивших лечение пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих гемофилией B (активность фактора IX <= 2%) и получавших введение препарата фактора IX более 150 дней, которые являются иммунокомпетентными (у ВИЧ-инфицированных пациентов содержание CD4+ лимфоцитов должно составлять более 200 клеток/мкл). В течение периода наблюдения необходимо оценить клинический ответ пациентов на воздействие не менее 50 введений препарата. Врач оценивает ответ, определяемый как "отсутствует", "умеренный", "хороший" или "отличный", у тех пациентов, которые получали препарат, находясь на лечении в стационаре по поводу купирования обильных кровотечений. Кроме того, врач должен определить ответ как минимум у 5 пациентов, у которых было по меньшей мере 10 хирургических вмешательств (включая обширные операции), с оценкой эффективности гемостаза, потери крови и потребностей в переливаниях крови. Для оценки клинической эффективности препарата фактора IX в отношении долгосрочной профилактики, пациентов следует лечить в течение 6 месяцев и регистрировать частоту и интервалы между кровоизлияниями, количество курсов лечения.

52. Клиническая эффективность оценивается путем расчета потребления фактора IX, выраженного как количество инфузий и величины МЕ/кг в месяц и в год, а также МЕ/кг на один случай применения препарата (профилактика спонтанных кровотечений; применение по требованию, то есть введение препарата для купирования уже развившегося кровотечения или хирургическое вмешательство).