2. Оценка эффективности

14. Неэффективность препаратов фактора IX используемых для лечения пациентов с гемофилией B, необходимо подтвердить в клинических исследованиях, которые должны быть проведены до их регистрации. Обязательным условием является проведение последующих пострегистрационных исследований для сбора дополнительных клинических данных и обеспечения согласованности в долгосрочной перспективе результатов предрегистрационных клинических исследований и рутинного применения препаратов фактора IX.

15. При клинической оценке препаратов фактора IX, изначально исследуют фармакокинетику основного действующего фактора. Для оценки фармакокинетических параметров нового препарата фактора IX наиболее важными являются следующие суррогатные конечные точки:

показатель восстановления активности фактора;

период полувыведения, площадь под кривой (AUC);

клиренс.

16. Оценка эффективности лечения препаратом фактора IX складывается из оценки профилактической эффективности - при регулярном использовании препарата для профилактики спонтанных кровотечений, а также терапевтической эффективности - при его использовании по требованию для купирования уже развившихся кровотечений. Оценка проводится, как самими пациентами, так и лечащим врачом за период, как минимум, 50-дневного введения препарата.