Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 89 (ред. от 04.07.2023) "Об утверждении Правил проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза"

Предрегистрационные исследования у ранее получавших лечение пациентов в возрасте 12 лет и старше

12 пациентов с гемофилией B (ранее получавшие лечение пациенты в возрасте 12 лет и старше, фактор IX <= 2%) без ингибиторов и без спонтанных кровотечений)

фармакокинетика <1>

показатель нарастающего восстановления, период полувыведения, AUC, клиренс.

Пациенты должны пройти повторное тестирование через 3 - 6 месяцев (включая анализ на ингибиторы фактора IX)

безопасность

артериальное давление, частота сердечных сокращений, температура, частота дыхания и нежелательные реакции, тромбогенность

5 пациентов с гемофилией B (ранее получавшие лечение пациенты в возрасте 12 лет и старше, (фактор IX <= 2%), перенесших, по меньшей мере, 10 хирургических вмешательств

клиническая эффективность

эффективность гемостаза, кровопотеря и потребности в переливании крови, потребление фактора IX

безопасность

нежелательные реакции, тромбогенность

Эффективность и безопасность у 20 ранее получавших лечение пациентов (в возрасте 12 лет и старше, фактор IX <= 2% и CD4 более 200 клеток/мкл)

клиническая эффективность

потребление фактора IX, оценка врачом ответа при лечении обильных кровотечений

иммуногенность

титр ингибиторов в единицах Бетесда непосредственно перед первым введением препарата, на 10 - 15 день введения, на 50 - 75 день введения и в случае каких-либо подозрений на образование ингибиторов. Продолжительность введения препарата фактора IX в течение, как минимум, 50 дней

безопасность

нежелательные реакции, тромбогенность
Приложение N 2. Требования к выбору изучаемых параметров в клинических исследованиях новых препаратов фактора IX Предрегистрационные исследования у детей младше 12 лет