1. Область применения

Исследования в области молекулярной генетики и химии нуклеиновых кислот сделали возможными выявление, детальный анализ, передачу между организмами и экспрессию при заданных условиях (для синтеза полипептидов) генов, кодирующих естественные, биологически активные белки.

Многие лекарственные препараты, которые ранее было трудно получить из природных источников, сегодня можно получать с использованием технологии рекомбинантной ДНК. Кроме того, возможность синтезировать нуклеиновые кислоты и осуществлять над ними манипуляции позволяет конструировать гены, кодирующие модифицированные продукты, обладающие отличными от их природных аналогов свойствами, или даже принципиально новые продукты.

Общая стратегия при разработке препаратов с помощью технологии рекомбинантной ДНК - внедрение естественных, или намеренно модифицированных естественных последовательностей или новых нуклеотидных последовательностей в вектор, вводимый в подходящий организм-хозяин, для обеспечения эффективной экспрессии целевого продукта. В настоящее время разработаны и применяются прокариотические и эукариотические экспрессирующие системы "вектор/клетка-хозяин". На экспрессию чужеродных генов, вводимых в новый организм с помощью подходящего вектора, влияет комплекс факторов, поэтому важным аспектом разработки препарата является стабильная управляемая экспрессия клонированных ДНК-последовательностей.

В целях контроля качества этих препаратов необходимо придерживаться гибкого подхода, чтобы по мере накопления опыта производства и применения, а также вследствие разработки новых технологий, выполнять модификацию приведенных требований. Выполнение этих требований в отношении отдельных препаратов должно отражать их предполагаемое клиническое применение.

Цель данной главы - упростить сбор и представление данных, в составе регистрационного досье лекарственных препаратов на основе полипептидов, получаемых по технологии рекомбинантной ДНК и предназначенных для медицинского применения в Союзе. Требования настоящей главы связаны также с требованиями других актов в сфере обращения лекарственных средств, входящих в право Союза.