Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 89 (ред. от 04.07.2023) "Об утверждении Правил проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза"

Предрегистрационные исследования у детей младше 12 лет <2>

10 пациентов с гемофилией B (ранее получавшие лечение пациенты от 6 до 12 лет, фактор IX <= 2%) без ингибиторов и без спонтанных кровотечений и 10 пациентов с гемофилией B (более 50 дней введения препарата, младше 6 лет, фактор IX <= 2%) без ингибиторов и без спонтанных кровотечений

фармакокинетика

показатель нарастающего восстановления, период полувыведения, AUC, клиренс

безопасность

артериальное давление, частота сердечных сокращений, температура, частота дыхания и нежелательные реакции, тромбогенность

Многоцентровое исследование с участием 20 детей с гемофилией B, разделенных на 2 возрастные подгруппы, включающие 10 ранее получавших лечение пациентов (от 6 до 12 лет) и 10 детей (младше 6 лет, получивших более 50 дней введения препарата)

клиническая эффективность

потребление фактора IX, оценка врачом ответа при лечении обильных кровотечений

иммуногенность

тестирование на наличие ингибиторов непосредственно перед первым введением препарата, на 10 - 15 день введения, на 50 - 75 день введения и в случае каких-либо подозрений на образование ингибиторов. Продолжить введение препарата необходимо в течение, как минимум, 50 дней

безопасность

нежелательные реакции, тромбогенность
Предрегистрационные исследования у ранее получавших лечение пациентов в возрасте 12 лет и старше Пострегистрационные исследования