II фаза разработки (наиболее типичный вид исследования - поисковое терапевтическое)

21. Инициация проведения исследований, основной целью которых является выявление терапевтической эффективности лекарственного препарата у пациентов, как правило, считается началом II фазы разработки.

22. Дизайн начальных поисковых терапевтических исследований может быть различным, включая параллельный контроль и сравнение с исходными значениями. В дальнейшем в целях оценки эффективности и безопасности лекарственного препарата при определенном терапевтическом показании проводят рандомизированные параллельные контролируемые исследования. Исследования II фазы разработки обычно проводят у пациентов, набранных по жестким критериям, направленным на формирование относительно однородной популяции, подлежащей тщательному наблюдению.

23. Важной целью II фазы разработки является определение дозы и режима дозирования для исследований III фазы разработки. В целях ранней оценки данных о зависимости "доза - эффект" в начальных исследованиях этой фазы часто используются дизайны, предусматривающие эскалацию дозы. В последующих исследованиях, используя параллельный дизайн "доза - эффект", подтверждают зависимость "доза - эффект" по изучаемому показанию к применению (такие исследования допускается отложить до III фазы разработки). Подтверждающие исследования зависимости "доза - эффект" можно проводить как в рамках II фазы разработки, так и отложить их до III фазы разработки. Дозы, используемые во II фазе разработки, как правило, ниже высших доз, изученных в рамках I фазы разработки.

24. Дополнительной целью клинических исследований II фазы разработки может быть определение потенциальных конечных точек, терапевтического режима (включая сопутствующие лекарственные препараты) и целевой популяции пациентов (например, легкое или тяжелое течение заболевания) для последующих исследований II и III фаз разработки. Ее можно достичь с помощью поискового анализа, исследования подмножества данных и включения множества конечных точек в исследования.