21. Интегрированный анализ соотношения пользы и риска по одобренным показаниям

В разделе владельцем регистрационного удостоверения представляется обобщенная оценка пользы и риска БМКП с учетом информации, представленной выше. Результаты интегрированного анализа включают следующие элементы:

1) медицинская потребность и важные альтернативы (контекст соотношения пользы и риска).

В подразделе представляется краткое описание медицинской потребности в БМКП по одобренным показаниям и суммировано по альтернативам (медикаментозным, хирургическим или иным; включая отсутствие лечения).

2) оценка процедуры анализа соотношения пользы и риска.

Соотношение пользы и риска имеет различное значение в зависимости от показаний и целевых популяций. Следовательно, для БМКП, зарегистрированных по нескольким показаниям, соотношение пользы и риска оценивается отдельно по каждому показанию. В случае наличия существенных различий соотношения пользы и риска между подгруппами в рамках одного показания, оценка соотношения пользы и риска представляется отдельно и для популяционных подгрупп, если это возможно.

Рекомендации в отношении оценки пользы и рисков:

- ключевая информация, представленная в предшествующих разделах по пользе и риску, объединяется с целью оценки их соотношения;

- оценивается контекст применения БМКП: излечение, профилактика, диагностика; степень тяжести и серьезность заболевания; целевая популяция (относительно здоровые, хронические заболевания);

- в отношении пользы оценивается ее характер, клиническая значимость, продолжительность эффекта, обобщаемость, доказательство эффективности у пациентов, не отвечающих на альтернативное лечение, выраженность эффекта, индивидуальные элементы пользы;

- в отношении риска оценивается клиническая значимость (например, характер токсичности, серьезность, частота, предсказуемость, предотвратимость, обратимость, влияние на пациента), а также аспекты риска, связанные с взятием биологического материала, применением не по одобренным показаниям, новым показаниям и неправильным применением;

- при формулировке оценки соотношения пользы и риска рассматриваются слабые и сильные стороны, а также неопределенности доказательной базы с описанием их влияния на оценку. Приводится характеристика ограничений выполненной оценки.

3) представляются описание и аргументация используемой методологии для оценки соотношения пользы и риска:

- предположения, рассмотрение, соотнесения, которые подтверждают сделанный вывод по оценке соотношения пользы и риска;

- комментарии в отношении возможности выражения пользы и риска в представленном виде и их сопоставления;

- если представлена количественная оценка соотношения, включается обобщенное описание методов оценки;

- экономическая оценка (например, соотношение стоимости и эффективности) не рассматривается при оценке соотношения пользы и риска.