Термины и определения

Приобретенная апластическая анемия (АА) - заболевание системы крови, характеризующееся панцитопенией и резким снижением клеточности костного мозга с количественным дефицитом стволовых кроветворных клеток и комиттированных предшественников, обусловленными клеточными аутоиммунными механизмами.

Комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ) у пациентов с АА. Оптимальный метод нетрансплантационной терапии АА, включающий курс иммуноглобулина антитимоцитарного** (АТГ**) и длительную терапию циклоспорином** (ЦсА**).

Программное лечение пациентов с АА - это комплекс лечебных мероприятий, проводимых поэтапно, начиная с момента диагностики заболевания, осуществляемый в определенном алгоритме, включающий трансплантацию гемопоэтических клеток от HLA-геноидентичного донора или ИСТ АТГ** и ЦсА**, при необходимости - повторные курсы АТГ** и другие методы терапии (трансплантация гемопоэтических клеток от альтернативных доноров и/или применения стимулятора рецептора тромбопоэтина элтромбопага), позволяющие добиться длительной выживаемости пациентов.

Клон пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ-клон) - клон стволовой клетки крови (СКК) с мутацией в PIG-A гене, приводящей к нарушению синтеза гликозилфосфатидилинозитола (ГФИ).

Ремиссия полная - практическая нормализация показателей гемограммы гемоглобин > 100,0 г/л, гранулоциты > 1,5 x 10⁹/л, тромбоциты > 100,0 x 10⁹/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.

Ремиссия частичная гемоглобин 90 - 100,0 г/л, гранулоциты > 0,5 - 1,5 x 10⁹/л, тромбоциты 30 - 100 x 10⁹/л и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.

Клинико-гематологическое улучшение (минимальный гематологический ответ) - улучшение показателей гемограммы (гемоглобин 70,0 - 85 г/л, гранулоциты - 0,5 - 1,0 x 10⁹/л, тромбоциты > 20,0 x 10⁹/л), исчезновение или значительное уменьшение зависимости от трансфузий компонентов крови.

Рефрактерная АА диагностируется в случае отсутствия эффекта от проводимой комбинированной ИСТ после проведения второго курса АТГ** через 6 - 9 месяцев от начала первого курса.