Таблица 6. Рекомендации по наблюдению за пациентами с ГФФ перинатальной/младенческой формы, получающими терапию асфотазой альфа

КонсультантПлюс: примечание.

Нумерация таблиц дана в соответствии с официальным текстом документа.

Таблица 6. Рекомендации по наблюдению за пациентами с ГФФ перинатальной/младенческой формы, получающими терапию асфотазой альфа.

Исследование	Частота выполнения	Примечания
Рентгенография пораженной части костного скелета (рентгенографии черепа, грудной клетки, длинных трубчатых костей верхних и нижних конечностей, включая кости кисти, коленный сустав, лучезапястный сустав и др. в зависимости от клинической ситуации) <1>	При постановке диагноза, через 3, 6, и 12 месяцев, и далее ежегодно для запястий и каждые 2 года для колен, или по клиническим показаниям	- важно для диагностики - комплексное обследование скелета - рентгенография обоих коленных суставов, лучезапястных суставов и грудной клетки необходимы для мониторинга терапии - необходимо рассмотреть возможность корректировки дозы асфотазы альфа через 6 месяцев лечения при отсутствии улучшения или если не выявлены другие причины лекарственной неэффективности. - согласно данным исследований частота проведения - каждые 3 месяца
Оценка респираторной функции	При постановке диагноза и далее по показаниям (с 5 лет)	- важная оценка/консультация для данной группы пациентов - обеспечение дыхательной функции: комнатный воздух, оксигенотерапия, неинвазивная вентиляция легких, CPAP, BiPAP, искусственная вентиляция легких, трахеостомия. - исследование сна перед выпиской и во время оценки дыхательной функции - оценка легочной функции перед полетами - рассмотреть возможность имитации гипоксии на высоте.
Антропометрические исследования	При постановке диагноза, каждые 3 месяца до 4 лет, и далее каждые 6 месяцев	- длина тела/рост, вес, окружность головы - рутинно проводится при осмотре врачом-педиатром
Моторные навыки	При постановке диагноза, через 3, 6, 12 месяцев, и далее ежегодно.	оценивать изменения при плановых посещениях
Болевые ощущения	При постановке диагноза, ежемесячно в течения первых 6 месяцев, далее каждые 3 месяца	- оценивать при каждом посещении врача
Безопасность асфотазы альфа	Возможные нежелательные явления терапии асфотазой альфа см. Приложение А3.2

Примечания:

<1> - Рентгенография лучезапястного сустава (левого) в прямой проекции может быть использована для мониторирования состояния эпифизов и оценки костного возраста у детей с ГФФ до подросткового возраста и может проводиться ежегодно.

Рентгенография костей скелета включает прямые проекции ступней (метатарзальные кости), большеберцовой и малоберцовой костей (включая головку бедра), грудную клетку, позвоночник (+ боковая проекция), череп (дно черепа, включая боковую проекцию).

С ростом и закрытием эпифизов, рентгенографию проводят, в основном, характерных проблемных зон с индивидуальным подходом, что является более полезным, чем рентгенография всего скелета. Скрининговые исследования для оценки прогрессирования процесса или основных осложнений (кифосколиоз, хондрокальциноз, снижение минеральной плотности) или осложнений, характерных для разных возрастных периодов (например, краниосиностоз у детей, стрессовый перелом плюсневой кости у взрослых) должны проводиться в зависимости от возраста.

Таблица 8. Контролируемые лабораторные показатели у пациентов с ГФФ Таблица 9. Рекомендации по мониторингу для пациентов детского возраста с 6 месяцев до 18 лет с ГФФ, получающих асфотазу альфа