Документ применяется с 1 января 2025 года.

Роль гена SMN2

Количество копий гена SMN2 может быть разным. Этот параметр используют для определения потенциального прогноза развития заболевания - большее число копий SMN2 связывают с более низкой тяжестью симптомов СМА. Однако, данная корреляция не является абсолютной. 14 - 16

Поскольку заболевание может проявляться в разных возрастных рамках и широком спектре симптомов, исключительно по числу копий SMN2 степень тяжести прогнозировать сложно. Специалисты рекомендуют учитывать не только число копий SMN2, но и функциональные способности пациента.

Воздействие на выработку большего количества белка SMN с гена SMN2 лежит в основе зарегистрированных в России препаратов для патогенетического лечения СМА.