Приложение А2

МЕТОДОЛОГИЯ РАЗРАБОТКИ КЛИНИЧЕСКИХ РЕКОМЕНДАЦИЙ

Настоящие рекомендации предназначены для применения медицинскими организациями и учреждениями федеральных, территориальных и муниципальных органов управления здравоохранением, систем обязательного и добровольного медицинского страхования, другими медицинскими организациями различных организационно-правовых форм деятельности, направленной на оказание медицинской помощи.

Настоящие рекомендации устанавливают виды, объем и индикаторы качества медицинской помощи пациентам при НП-C и были рассмотрены в рамках III Всероссийского научно-практического конгресса с международным участием "Орфанные болезни" (31.05.2018 - 02.06.2018) и на XXI Конгрессе педиатров России с международным участием "Актуальные проблемы педиатрии" 15 - 17 февраля 2019 г.

Клинические рекомендации созданы на основании систематического обзора литературы 1992 - 2019 гг. Medline (Pubmedversion), Embase (Dialogversion) и Cochrane Library databases, с использованием созданных протоколов, современных международных клинических рекомендаций по диагностике, лечению и ведению больных с метаболическими болезнями (Tarekegn Geberhiwot et al. Consensus clinical management guidelines for Niemann-Pick disease type C: Orphanet Journal of Rare Diseases (2018) 13: 50.; Patterson Marc C. et al. Recommendations for the detection and diagnosis of Niemann-Pick disease type C. An update. Neurol Clin Pract 2017; 7: 1 - 13) [50].

НП-C относится к редким наследственным заболеваниям, что исключает возможность проведения больших когортных и рандомизированных контролированных исследований и для создания протоколов диагностики и терапии используются лишь тематические исследования экспертов, опубликованные в последние два десятилетия.

Оценка уровней достоверности доказательств и уровней убедительности рекомендаций проводилась в соответствии с Таблицами 1, 2, 3.

Целевая аудитория данных клинических рекомендаций:

1. Врачи общей врачебной практики (семейные врачи);

2. Врачи-педиатры;

3. Врачи-терапевты;

4. Врачи-генетики;

5. Врачи-лабораторные генетики;

6. Врачи-неврологи;

7. Врачи-офтальмологи;

8. Врачи функциональной диагностики;

9. Врачи-психиатры;

10. Врачи-психиатры детские;

11. Врачи-психиатры подростковые;

12. Медицинские психологи;

13. Врачи-гастроэнтерологи;

14. Врачи-гематологи;

15. Студенты медицинских ВУЗов;

Таблица 1. Шкала оценки уровней достоверности доказательств (УДД) для методов диагностики (диагностических вмешательств)

Таблица 2. Шкала оценки уровней достоверности доказательств (УДД) для методов профилактики, лечения и реабилитации (профилактических, лечебных, реабилитационных вмешательств)

Таблица 3. Шкала оценки уровней убедительности рекомендаций (УУР) для методов профилактики, диагностики, лечения и реабилитации (профилактических, диагностических, лечебных, реабилитационных вмешательств)