3.2. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК - A16.05.001 Трансплантация костного мозга) в настоящее время является единственным радикальным способом лечения ПНГ, однако проведение ТГСК взрослым пациентам ассоциируется с высокой частотой тяжелых осложнений и, соответственно, высокой летальностью. В данной связи "классическая" форма ПНГ более не является показанием для проведения ТГСК при условии доступности патогенетического лечения.

- Не рекомендуется проведение ТГСК взрослым пациентам с классической формой ПНГ [51, 52].

Уровень убедительности рекомендаций - C (уровень достоверности доказательств - 4)

Комментарии: при ПНГ, ассоциированной с другими гематологическими заболеваниями (АА, МДС), проведение ТГСК может рассматриваться в качестве лечебной опции, согласно показаниям, принятым при данных заболеваниях [51 - 53].

- Рекомендуется проведение ТГСК детям до 18 лет с любой формой ПНГ при наличии HLA-геноидентичного сиблинга (см. приложение А3.1) [51, 52].

Уровень убедительности рекомендаций - C (уровень достоверности доказательств - 5)

Комментарии: терапия экулизумабом** проводится до трансплантации и в течение 4 недель после трансплантации.

- Рекомендуется проведение алло-ТГСК от HLA-идентичного родственного или неродственного донора пациентам моложе 40 лет при наличии костномозговой недостаточности, соответствующей критериям тяжелой АА, ассоциированной с ПНГ [51, 52].

Уровень убедительности рекомендаций - C (уровень достоверности доказательств - 5)

Комментарии: риск аллогенной ТГСК повышен у больных с наличием тромбозов в анамнезе. Решение о трансплантации у таких больных должно приниматься коллегиально с привлечением специалистов-экспертов федеральных центров.