Приложение В

ИНФОРМАЦИЯ ДЛЯ ПАЦИЕНТА

Что такое парциальная красноклеточная аплазия костного мозга (ПККА)?

ПККА - это редкое состояние, которое наблюдается преимущественно у взрослых пациентов. Оно характеризуется развитием анемии (снижением концентрации гемоглобина и количества эритроцитов) при нормальном количестве тромбоцитов и лейкоцитов. Причиной данных нарушений является снижение способности костного мозга к производству эритроцитов.

Что вызывает ПККА?

В настоящее время считается, что большинство случаев ПККА имеет аутоиммунную природу, то есть развитие заболевания является результатом агрессии клеток иммунной системы пациента (в частности, T-лимфоцитов), направленной против собственных стволовых кроветворных клеток. В таком случае ПККА считают первичной или идиопатической. Однако, существуют и другие более редкие причины развития ПККА, к которым относят:

- Аутоиммунные заболевания (такие как системная красная волчанка, ревматоидный артрит и другие);

- Заболевания системы крови, в особенности некоторые варианты лимфом;

- Опухоли вилочковой железы (тимомы);

- Вирусные заболевания, в частности парвовирус-B19;

- Прием лекарственных препаратов, способных нарушать продукцию эритроцитов в костном мозге.

При диагностике этих заболеваний ПККА считают вторичной - т.е. развившейся на фоне основного заболевания.

Какие симптомы характерны для ПККА?

Согласно определению, все пациенты с ПККА имеют анемию. Симптомы анемии включают:

- Слабость;

- Бледность кожи;

- Головокружение;

- Одышку;

- Учащенное сердцебиение.

При вторичной ПККА могут наблюдаться и другие симптомы, связанные с основным заболеванием.

Как устанавливается диагноз ПККА?

Методы диагностики ПККА включают:

- Физический осмотр и сбор анамнеза (истории заболевания);

- Общий (клинический) анализ крови развернутый. Позволяет оценить количество и некоторые морфологические особенности клеток периферической крови. Снижение количества молодых эритроцитов (ретикулоцитов) является важным диагностическим признаком ПККА. Количество тромбоцитов и лейкоцитов при ПККА, как правило, не изменено;

- Исследование костного мозга, включающее пункцию и трепанобиопсию. Несмотря на наличии характерных изменений в общем анализе крови, диагноз ПККА не может быть установлен без исследования костного мозга. При ПККА наблюдается резкое снижение количества эритроидных предшественников в костном мозге, что позволяет верифицировать диагноз;

- Дополнительные лабораторные и инструментальные исследования, которые назначают с целью определения причины развития ПККА и выбора оптимальной тактики лечения.

Как лечится ПККА?

Целью лечения ПККА является восстановление продукции эритроцитов в костном мозге. В зависимости от причины развития ПККА подходы к терапии могут отличаться:

- Для лечения первичной (идиопатической) ПККА, а также для лечения некоторых форм вторичной ПККА применяют препараты, подавляющие чрезмерную активацию иммунной системы (иммуносупрессивная терапия);

- Для лечения ПККА, связанной с парвовирусом B19, применяют препараты внутривенного иммуноглобулина;

- В случае вторичной ПККА, эффективностью может обладать терапия, направленная против основного заболевания;

- Для поддержания концентрации гемоглобина по показаниям могут проводиться трансфузии эритроцитсодержащих компонентов крови;

- Пациентам, которым проводятся регулярные гемотрансфузии, может потребоваться назначение терапии, направленной на выведение железа (хелаторная терапия).