Приложение В

ИНФОРМАЦИЯ ДЛЯ ПАЦИЕНТА

Апластическая анемия - редкое и опасное для жизни заболевание системы крови, вызванное неправильной работой костного мозга. У людей с апластической анемией костный мозг не вырабатывает достаточное количество всех трех типов клеток крови - эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов.

Эритроциты необходимы для переноса кислорода по организму. Лейкоциты помогают нам бороться с инфекциями, микробами и другими патогенными микроорганизмами. Тромбоциты отвечают за остановку кровотечений и заживление гематом.

Слово "апластический" означает неспособность организма создавать новые клетки, в результате чего гемопоэтическая ткань не может расти или регенерировать.

Апластическая анемия может возникнуть у человека любого возраста, но чаще всего встречается у молодых (от 10 до 20 лет) и пожилых (старше 60 лет) людей.

По оценкам, в Великобритании ежегодно диагностируется от 100 до 150 человек. Это около 2 человек на 1 000 000 населения. Это делает апластическую анемию крайне редким заболеванием. Точное время возникновения заболевания неизвестно, и для установления исходной цифры необходимы дополнительные исследования.

Апластическая анемия может передаваться по наследству (относиться только к конституциональным формам АА), но чаще всего это приобретенное заболевание, которое развивается на определенном этапе жизни человека.

Считается, что во многих случаях приобретенная апластическая анемия возникает из-за повреждения стволовых клеток крови аутоиммунной реакцией в организме. Аутоиммунная реакция - это когда иммунная система организма борется с собственными клетками, ошибочно считая их поврежденными или дефектными. Когда это происходит, функция костного мозга начинает замедляться, что приводит к снижению производства всех типов клеток крови. Аутоиммунные реакции могут иметь скрытую причину - примерно один из десяти человек с апластической анемией недавно перенес вирусную инфекцию. Другие потенциальные триггеры были идентифицированы как воздействие определенных лекарств или химикатов, а также воздействие радиации. Однако во многих случаях причина остается неизвестной. Когда нет очевидной причины для иммунной системы повреждать стволовые клетки таким образом, устанавливается диагноз идиопатическая апластическая анемия.

Наиболее распространенными симптомами апластической анемии являются анемия, вызванная снижением количества эритроцитов, с сопутствующим чувством усталости, одышкой, головными болями и, иногда, болями в груди. Недостаток лейкоцитов может привести к инфекциям, таким как инфекции придаточных пазух носа, горла и легких, кишечные инфекции. Низкое количество тромбоцитов приводит к склонности к легким кровотечениям, например, из носа или десен, может привести к необъяснимым гематомам, кровяным волдырям во рту, а также к серьезным кровотечениям, например, в мозг или кишечник.

Так как АА предположительно имеет аутоиммунную природу, то для ее лечения широко применяется иммуносупрессивная терапия - то есть терапия, которая направлена на подавление иммунной системы, "атакующей" клетки костного мозга. Обычно такая терапия включает в себя иммуноглобулинантитимоцитарный** (АТГ) в сочетании с #циклоспорином**; для профилактики побочных действий АТГ могут использоваться глюкокортикоиды, такие как метилпреднизолон**. Ответ на эту терапию, как правило, возникает медленно: в случае успеха костный мозг постепенно восстанавливается через несколько недель или месяцев после введения лекарств и начинает производить здоровые клетки.

Для проведения курса иммуносупрессивной терапии АТГ обычно необходима госпитализация. Основные осложнения в ходе лечения - это инфекции и кровотечения. Если нет ответа на первый курс терапии, может быть проведен повторный курс. Иммуносупрессивная терапия эффективна приблизительно в 70% случаев. К сожалению, у части больных после нее возникают рецидивы болезни.

Трансплантация аллогенных гемопоэтических стволовых клеток в случае успеха приводит к полному излечению. Трансплантация особенно предпочтительна в случаях, когда больной молод и у него есть полностью совместимый родственный донор (брат или сестра). В отсутствие родственного донора допустимо использование совместимого неродственного донора или наполовину совместимого родственного донора (гаплотрансплантация). Ранее считалось, что трансплантации от неродственных или частично совместимых доноров при АА являются очень рискованными, но сейчас их результаты существенно улучшились.

В ходе лечения АА нередко нужна интенсивная заместительная терапия компонентами крови (переливания донорских тромбоцитов, эритроцитов. Однако если планируется трансплантация костного мозга, то нужно помнить, что множественные переливания перед трансплантацией повышают вероятность отторжения трансплантата.

Очень важны профилактика и лечение бактериальных, вирусных и грибковых инфекций, которые представляют большую опасность для больных АА. Для лечения применяют сочетания эффективных антибактериальных препаратов системного действия и противогрибковых препаратов системного действия, иногда на протяжении долгого времени.

В качестве дополнительной терапии используются также факторы роста - препараты, помогающие костному мозгу производить нужные клетки. Среди них можно назвать элтромбопаг**, стимулирующий стволовые клетки крови и выработку всех трех линий клеток крови.

Без лечения больные тяжелыми формами апластической анемии погибают в течение нескольких месяцев. Однако при современном адекватном лечении прогноз довольно хороший.

Как уже говорилось, во многих случаях эффективна иммуносупрессивная терапия. Больные после такой терапии могут продолжительное время чувствовать себя хорошо, однако у некоторых из них возникает рецидив (возвращение) болезни. Для своевременного обнаружения рецидива необходимы регулярные проверки, в первую очередь, анализы крови.