Термины и определения

Апластическая анемия (АА) - заболевание системы крови, характеризующееся панцитопенией, обусловленной аплазией костного мозга, связанной с нарушением иммунных механизмов регуляции кроветворения, количественным дефицитом и функциональными дефектами стволовых кроветворных клеток.

Комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ) у пациентов с АА проводится по протоколу, включающему иммуноглобулин анти-T лимфоцитарный животного происхождения для применения у человека (АТГ)** и циклоспорин (Цс)**.

Программное лечение пациентов с АА - это комплекс лечебных мероприятий, проводимых поэтапно, начиная с момента диагностики заболевания, осуществляемый в определенном алгоритме, включающий АТГ**, Цс**, при необходимости - повторные курсы АТГ и другие методы терапии, позволяющие добиться длительной выживаемости пациентов.

Клон пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ-клон) - клон стволовой клетки крови (СКК) с мутацией в PIG-A гене, приводящей к нарушению синтеза гликозилфосфатидилинозитола (ГФИ).

Ремиссия полная - полная нормализация показателей гемограммы.

Ремиссия частичная - частичная нормализация показателей гемограммы (гемоглобин 90 - 100,0 г/л, гранулоциты > 1,0 - 1,5 x 10⁹/л, тромбоциты > 100 x 10⁹/л) и отсутствие потребности в заместительной терапии компонентами крови.

Клинико-гематологическое улучшение (минимальный гематологический ответ) - улучшение показателей гемограммы (гемоглобин 70,0 - 85 г/л, гранулоциты > 0,5 - 1,0 x 10⁹/л, тромбоциты > 20,0 x 10⁹/л), исчезновение или значительное уменьшение зависимости от трансфузий компонентов крови.

Рефрактерная АА диагностируется в случае отсутствия эффекта от проводимой комбинированной ИСТ через 6 - 9 месяцев от начала ИСТ лечения или после II этапа лечения (после второго курса АТГ**).